Neuroblastoom

Wat is neuroblastoom?
Het neuroblastoom is een tumor uitgaande van een bepaald deel van het zenuwstelsel dat b.v. zorgt voor het activeren van de spijsvertering en de bloeddruk.
Het zenuwstelsel ontwikkelt zich in het embryo uit de zogenaamde neurale lijst (‘neural crest’), en groeit uiteindelijk uit tot een zenuwvezel-baan die langs de wervelkolom loopt van de hals tot onder aan de wervelkolom. De bijnieren (linker en rechts gelegen in de buik vlakbij de nieren) vormen ook onderdeel hiervan. De bijnier produceert ook hormonen (dat zijn stofjes die in het bloed worden afgegeven en elders hun werking uitoefenen) zoals adrenaline (stress hormoon) en andere adrenaline-achtige stoffen, en houdt een beetje het midden tussen zenuwweefsel en hormoonklier. Neuroblastomen kunnen overal in dit zenuwstelsel ontstaan, met een voorkeur voor de bijnieren. Neuroblastomen ontstaan waarschijnlijk als gevolg van een ontwikkelingsfout tijdens het aanleggen van de organen tijdens de zwangerschap, en worden daarom ook wel ‘embryonale’ tumoren genoemd.

Wat voor klachten horen erbij?
De meeste patienten hebben een tumor in de buik (60-75%), de borstholte (15-25%), de hals (5%) of het bekken (10%). De buiktumoren geven klachten van een opgezette buik, soms buikpijn of misselijkheid, maar meestal zijn er opvallend weinig klachten. In de borstholte geven neuroblastomen meestal weinig tot geen klachten. In de hals staat zwelling op de voorgrond, en soms geeft het druk op de luchtpijp (benauwdheid, hoorbare ademhaling). In het bekken geeft het soms aanleiding tot problemen met plassen of ontlasting vanwege druk op blaas en darmen. Uitzaaiingen komen voornamelijk voor in botten en beenmerg (binnenste van bot), en soms lymfeklieren. Dit kan aanleiding geven tot wisselende klachten van pijn in botten en gewrichten, niet willen lopen, algemeen niet lekker voelen. Ook hebben patienten met uitzaaiingen meer algemene klachten zoals gewichtsverlies, verminderde eetlust, bloedarmoede, lusteloosheid en klagelijk gedrag. Bij diagnose heeft ongeveer de helft van de patienten uitzaaiingen.

Hoe vaak komt het voor?
Het neuroblastoom is na de hersentumoren de meest voorkomende vaste tumor van de kinderleeftijd. Ongeveer 10 op de 1.000.000 kinderen wordt er door getroffen. Dit betekent voor Nederland dat er ongeveer 25 nieuwe patienten per jaar zijn, waarvan er jaarlijks 5-10 in het Kinderoncologisch centrum Rotterdam worden behandeld. Een neuroblastoom ontstaat meestal in jonge kinderen met een gemiddelde leeftijd van 2 jaar, en is zeerzeldzaam vanaf ongeveer 10 jaar.

Waardoor wordt het veroorzaakt?
We weten niet precies hoe een neuroblastoom ontstaat. Het neuroblastoom behoort tot de zogenaamde embryonale tumoren omdat er waarschijnlijk een fout ontstaat tijdens de embryonale periode. De fout voorkomt dat een of enkele cellen zich normaal ontwikkelen tot cellen van het autonome zenuwstelsel. In plaats daarvan blijven het primitieve, snel delende cellen die niet geremd worden en zich zelfs makkelijk kunnen verspreiden (uitzaaien) over het lichaam. De fout is waarschijnlijk een combinatie van meerdere afwijkingen in het erfelijke materiaal van de tumorcellen. Enkele van die afwijkingen kennen we en worden onderzocht in de tumoren van alle patienten. Zo kan bij neuroblastomen een specifiek groei-gen of kanker-gen, NMYC genaamd teveel voorkomen. Een verhoogde activiteit van dit NMYC maakt de tumorcel extra actief en agressief. Ook kunnen er stukjes van het erfelijke materiaal van de kankercel verloren gaan. Ook dit kan ongunstig zijn en de tumor sneller laten groeien. Er kunnen namelijk beschermende genen wegvallen die normaal de balans handhaven in de celgroei. Een bekend voorbeeld is het ontbreken van een stukje van chromosoom 1. Dit komt bij neuroblastomen voor bij 20% van de tumoren, maar ook wel bij andere tumoren zoals borstkanker bij volwassenen. De specifieke beschermende genen die op dit stukje chromosoom 1 liggen zijn helaas nog niet bekend. Het is belangrijk te realiseren dat alle andere, gezonde lichaamscellen NIET deze afwijkingen in het erfelijke materiaal hebben en er is dus geen sprake van een erfelijke ziekte. Andere kinderen in het gezin hebben dus geen verhoogd risico.

Overlevingskansen
De genezingskansen bij neuroblastoom zijn schrikbarend laag. Al 30 jaar lang hebben patiëntjes met neuroblastoom maar 20 tot 30% kans om de ziekte te overleven.   Een nieuwe ontwikkeling, Immuuntherapie in Philadelphia, Amerika vergroot deze overlevingskans met 20%.

Bron: www.erasmusmc.nl

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Amerika

14 december 2010

Immuuntherapie Philadelphia: grote verbetering, maar zware therapie

De resultaten van de antilichamentherapie die het Childrens Hospital in Philadelphia geeft zijn mooi: twintig procent hogere genezing bij hoog-risico-neuroblastoom.  Zo’n grote verbetering is de afgelopen twintig jaar niet vertoond. Daar staat tegenover dat het een zware therapie is. Door bijwerkingen maken lang niet alle patiënten de behandeling af. Dit bleek uit het verhaal Dr. Max van Noesel (Erasmus MC, Rotterdam), dat hij vertelde tijdens de Villa Joep-dag in oktober.

Vorig jaar reisde Hannah Max als eerste Nederlandse patiënt naar de Verenigde Staten voor de therapie. Deelname was zo nieuw dat tot vlak voor het vertrek onduidelijk was of de zorgverzekering de behandeling zou vergoeden. De financiële vraagtekens zijn inmiddels verholpen: de zorgverzekeraars in Nederland werken mee, vertelde Van Noesel.

Studie
Om kans te maken op de behandeling in de VS moet een kind in Nederland de volledige behandeling achter de rug hebben. Omdat het nog een studie is, komt alleen een patiënt in aanmerking die in Nederland de gehele behandeling heeft doorlopen aan een hoog-risico-neuroblastoom. Dat is nodig om de resultaten van de therapie binnen de studie te kunnen beoordelen en vergelijken.

Heftige bijwerkingen
Tot nu toe zijn drie kinderen naar de VS gereisd. Eén ervan maakte de immunotherapie (zes kuren) af, de andere twee moesten stoppen vanwege de bijwerkingen. Pijn is een bekende bijwerking, daarnaast komt een hevige allergische reactie voor. Op dit moment (stand half oktober) zijn nog eens drie patiënten aangemeld in Philadelphia. Zij ondergaan momenteel de standaardbehandeling in Nederland. Drie anderen konden niet meedoen omdat ze niet voldeden aan de toelatingsvoorwaarden voor de studie.

Hindernissen
Max van Noesel durfde niet in te schatten wanneer deze behandeling in Europa of Nederland kan worden gegeven. Minimaal drie hindernissen staan nu nog een snelle komst in de weg:
• Er is geen Europese studie met de in de VS gebruikte antilichamen
• De Europese instantie die geneesmiddelen toetst heeft de stoffen nog niet goedgekeurd en
• Er is nog geen farmaceut die een van de stoffen op de markt brengt

Ondanks al deze factoren vinden de Nederlandse behandelaars van neuroblastoom deze immunotherapie zo belangrijk, dat ze hem zouden willen toevoegen aan de standaardbehandeling van neuroblastomen met een hoog risico. De twintig procent hogere genezingskans die bleek uit de eerste onderzoeksresultaten onder 228 patiënten geeft daar alle aanleiding toe.

Bronvermelding: http://www.villajoep.nl

 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Veel gestelde vragen

Wat is het adres van het ziekenhuis als we een kaartje willen sturen?
Erasmus MC Sophia
Kinderoncologie
tav: Kaj Dee
Postbus 2060
3000 CB Rotterdam

Kaj Dee - Oncoloy 3rd Floor
3400 Civic Center Boulevard
Philadelphia, PA 19104
United States of America

Behandeling Amerika
Wanneer gaat Kaj naar Amerika?
De verwachting is dat Kaj rond mei / juni 2012 naar Amerika zal afreizen.

Hoe lang wordt Kaj in Amerika behandeld?
De behandeling duurt ongeveer een half jaar

Financieel
Hoeveel geld is er nodig en moet er ingezameld worden?
De stichting Kans voor Kaj heeft geen streefbedrag, om mogelijke vervolg behandeling(en) van Kaj indien nodig financieel te kunnen bekostigen. Mocht de reis onverhoopt niet door gaan of blijven er fondsen over dan komt dat geld ten goede aan een aan kinderkanker gerelateerd doel of stichting, dit is statutair vastgelegd. Denk daarbij aan ouders in een soort gelijke situatie als de ouders van Kaj en financiële middelen hiervoor nodig hebben en aan Villa Joep, het fonds tegen neuroblastoom kinderkanker.
We hebben berekend dat het verblijf van het gezin in Amerika voor het eerste half jaar rond de vijftigduizend euro kost. Denk hierbij o.a. aan huisvestingskosten & reiskosten. Naast de kosten in Amerika lopen de vaste lasten in Nederland ook door.

Is het mogelijk een donatie te factureren?
Ja, we kunnen u na uw donatie op verzoek een factuur toesturen.

Promotie en informatie materiaal

Digitale flyer, poster en persbericht

Stichting
Heeft de Stichting de ANBI status?
Nee. De ANBI status wordt alleen erkend wanneer een algemeen nut wordt gediend. De Stichting is opgezet ten behoeve van een persoon en dat dient geen algemeen belang.